1-й пациент получил дозу в 201 исследовании IkT

Исследование ингибиказы для проверки безопасности пероральной терапии в 22 центрах США

Маргарида Майя, доктор философии | 19 мая 2023 г.

Компания Inhibikase Therapeutics, которая набирает до 120 нелеченных пациентов с болезнью Паркинсона по всей территории США для тестирования своей пероральной терапии IkT-148009, объявила, что ее 201 программа испытаний только что ввела дозу своему первому участнику.

В исследовании фазы 2 (NCT05424276) оценивается безопасность и переносимость IkT-148009 по сравнению с плацебо у людей с болезнью Паркинсона в возрасте от 30 до 75 лет, которые ранее не получали лечения. Исследование также оценит фармакокинетику терапии, то есть ее проникновение в организм, через него и из него.

Лекарство назначают перорально в виде желатиновой капсулы один раз в день в дозе 50, 100 и 200 мг в течение 12 недель или около трех месяцев.

Информация о контактах и ​​местоположении 22 учебных центров США доступна на пробной странице; не во всех местах начался набор персонала. Судебный процесс, начавшийся в этом месяце, продлится до октября.

«Прием дозы первому пациенту в нашем исследовании «201» завершает первую веху в нашей обновленной программе фазы 2, оценивающей клиническую пользу IkT-148009 для лечения болезни Паркинсона и связанных с ней расстройств», — Милтон Х. Вернер, доктор философии, президент Inhibikase. и генеральный директор, говорится в пресс-релизе.

В конце прошлого года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приостановило клиническое применение IkT-148009 из соображений безопасности. Проблемы возникли из-за использования самой высокой дозы 200 мг/день, когда FDA запросило дополнительные данные по безопасности и фармакологии этой терапии.

Это клиническое приостановление было частично отменено в январе, после того как было обнаружено, что более высокая доза достигает устойчивого уровня в организме через четыре дня, не вызывая каких-либо серьезных побочных эффектов у здоровых добровольцев.

Компания поделилась новыми данными с FDA, поскольку добивается разрешения на возобновление испытаний этой самой высокой дозы.

Ингибиказа разработала свою терапию для лечения болезни Паркинсона, заболевания, характеризующегося гибелью и дисфункцией нейронов или нервных клеток в той части мозга, которая контролирует движение и координацию.

Симптомы болезни Паркинсона обусловлены накоплением белка альфа-синуклеина, который образует токсичные агрегаты или комки, что в конечном итоге приводит к гибели дофаминергических нейронов. Эти нервные клетки взаимодействуют с другими нейронами, высвобождая сигнальную молекулу, называемую дофамином.

IkT-148009 представляет собой небольшую молекулу, предназначенную для проникновения в мозг и блокирования активности тирозинкиназы Абельсона (c-Abl), белка, который, как известно, играет роль в регуляции реакции нейронов на повреждения. Ожидается, что блокирование c-Abl остановит прогрессирование заболевания и обратит вспять потерю нейронов, секретирующих дофамин.

«Наше исследование подтвердило решающую роль, которую c-Abl играет в инициировании и прогрессировании болезни Паркинсона, а также потенциал IkT-148009 как многообещающего нового подхода к модификации заболевания», — сказал Вернер.

В исследовании 201 также будет рассмотрена предварительная эффективность, включая измерение двигательных и немоторных симптомов, а также уровень фосфорилированного альфа-синуклеина в коже и спинномозговой жидкости — жидкости, окружающей головной и спинной мозг. Недавнее исследование показало, что этот тип анализа может выявить болезнь Паркинсона с высокой точностью.